Liệu pháp gen đầu tiên trị ung thư bàng quang

  • 2022/12/21 02:38

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vừa phê duyệt adstiladrin, liệu pháp gene đầu tiên trị ung thư bàng quang không xâm lấn cơ…

Adstiladrin (nadofaragene firadenovec-vncg) là một liệu pháp gen dựa trên vec- tơ adenovirus không sao chép (không thể nhân lên trong tế bào người) được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư bàng quang không xâm lấn cơ (NMIBC), không đáp ứng với ung thư biểu mô tại chỗ (CIS) có hoặc không có khối u nhú.

Ung thư biểu mô tại chỗ (CIS) là các khối u phẳng, thường xuất hiện dưới dạng lan tỏa ở niệu quản, ở bệnh nhân có khối u bàng quang không xâm lấn cơ. CIS làm tăng nguy cơ mắc bệnh xâm lấn và tái phát sau đó, cho dù nó xảy ra một mình hoặc liên quan đến các khối u bàng quang không xâm lấn cơ.

TS Peter Marks, Giám đốc Trung tâm Đánh giá Sinh học của FDA cho biết: Sự chấp thuận này cung cấp cho các bác sĩ một lựa chọn điều trị, cho những bệnh nhân mắc bệnh ung thư bàng quang không xâm lấn cơ, có nguy cơ cao mà không đáp ứng với liệu pháp BCG.


Hình ảnh phân chia giai đoạn ung thư bang quang theo mức độ xâm lấn.

Ung thư bàng quang, một trong những dạng ung thư phổ biến, trong đó các tế bào (ung thư) ác tính hình thành khối u trong các mô của bàng quang. Những tế bào bất thường này có thể xâm lấn và phá hủy các mô cơ thể bình thường. Theo thời gian, các tế bào bất thường cũng có thể di căn (lây lan) khắp cơ thể.

Hầu hết các bệnh ung thư bàng quang mới được chẩn đoán (75% đến 80%) được phân loại là NMIBC - một loại ung thư đã phát triển xuyên qua niêm mạc bàng quang nhưng chưa xâm lấn tới lớp cơ. Loại ung thư này có tỷ lệ tái phát cao (từ 30 đến 80%) và nguy cơ tiến triển thành ung thư xâm lấn và di căn.

Điều trị và chăm sóc bệnh nhân mắc NMIBC có nguy cơ cao, bao gồm cả những bệnh nhân ung thư biểu mô tại chỗ hoặc CIS, thường liên quan đến việc loại bỏ khối u và sử dụng BCG để giảm nguy cơ ung thư tái phát.

Có rất ít lựa chọn điều trị hiệu quả cho những bệnh nhân mắc bệnh không đáp ứng với BCG. Việc không đạt được phản ứng hoàn toàn hoặc sự biến mất của tất cả các dấu hiệu ung thư khi soi bàng quang, mô sinh thiết và nước tiểu, có liên quan đến việc tăng nguy cơ tử vong hoặc tình trạng bệnh trở nên tồi tệ hơn.

Nếu không được điều trị, ung thư có thể xâm lấn vào các mô và cơ quan, lây lan khắp cơ thể. Theo Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa dịch bệnh (CDC) Mỹ, khoảng 57.000 nam giới và 18.000 phụ nữ được chẩn đoán mắc bệnh ung thư bàng quang hàng năm.

Tính an toàn và hiệu quả của adstiladrin đã được đánh giá trong một nghiên cứu lâm sàng đa trung tâm bao gồm 157 bệnh nhân mắc NMIBC không đáp ứng với BCG có nguy cơ cao. 98 người trong số họ mắc CIS không đáp ứng với BCG có hoặc không có khối u nhú.

Bệnh nhân được dùng adstiladrin ba tháng một lần, trong tối đa 12 tháng hoặc cho đến khi độc tính không thể chấp nhận được đối với liệu pháp hoặc NMIBC nguy cơ tái phát cao. Nhìn chung, 51% bệnh nhân đăng ký sử dụng liệu pháp adstiladrin đã đạt được phản ứng hoàn toàn (sự biến mất của tất cả các dấu hiệu ung thư như đã thấy khi soi bàng quang, mô sinh thiết và nước tiểu). Thời gian đáp ứng trung bình là 9,7 tháng. 46% bệnh nhân đáp ứng hoàn toàn trong ít nhất một năm.

Adstiladrin được tiêm ba tháng một lần vào bàng quang qua ống thông tiểu. Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất liên quan đến adstiladrin bao gồm tiết dịch bàng quang, mệt mỏi, co thắt bàng quang, tiểu gấp, tiểu máu (có máu trong nước tiểu), ớn lạnh, sốt và tiểu buốt.

Những người bị ức chế miễn dịch hoặc suy giảm miễn dịch không nên dùng adstiladrin.

Theo SKĐS